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Le 11 février 2004
Neurochem se voit accorder une procédure d'évaluation accélérée
(Fast Track Designation) par la FDA aux É.U. pour Fibrillex™.
La Société compte soumettre une PDN aux États-Unis en 2005.
Neurochem inc. (NASDAQ : NRMX, TSX : NRM) - a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug
Administration (FDA) aux États-Unis a autorisé au produit candidat de recherche de la
Société à l'étape de développement la plus avancée,
Fibrillex™, une procédure d'évaluation accélérée (statut
fast track) pour le traitement de l'amylose secondaire AA. Il s'agit d'une maladie grave mettant
en danger la vie du patient et qui survient à la suite d'une infection chronique ou d'une
maladie inflammatoire chronique telle que l'arthrite rhumatoïde (AR). L'amylose secondaire AA
(davantage connue sous le nom d'amylose AA) est associée à un pronostic faible
allié à un taux de survie de cinq ans d'environ 50 %1. Sans
traitement, l'état des patients progresse graduellement vers l'insuffisance rénale
chronique au stade ultime, laquelle entraîne la mort dans au moins 35 % des cas
2,3.
Grâce à l'obtention de la procédure accélérée, Neurochem
soumettra une requête pour une présentation de drogue nouvelle continue (PDN) pour
Fibrillex™, permettant ainsi à la FDA d'amorcer la révision de certaines sections
de la présentation avant la fin de l'essai de phase II/III en cours et qui s'échelonnera
sur une période de deux ans. De plus, la Société est admissible à une
révision du processus de traitement prioritaire par la FDA.
"L'amylose AA est une maladie grave pour laquelle aucun traitement spécifique
n'existe", a indiqué le Dr Denis Garceau, Vice-président, Développement des
médicaments de Neurochem. "Nous sommes heureux que Fibrillex ait obtenu la procédure
accélérée. Cette autorisation traduit la reconnaissance, par la FDA, de la
menace que représente l'amylose AA pour la vie du malade et qui aboutit souvent au stade
ultime de l'insuffisance rénale chronique. La décision de la FDA souligne
également l'engagement de la Société à étudier l'effet de
Fibrillex™ à l'égard de résultats apportant un véritable avantage sur
le plan clinique, notamment en préservant la fonction rénale et en évitant que
les patients aient à se soumettre à la dialyse."
La procédure accélérée, adoptée à l'origine en vertu de la
Loi sur la modernisation de la FDA (FDA Modernization Act) de 1997, accélère le
développement et la révision d'un nouveau médicament destiné à
la prévention ou au traitement d'une maladie grave ou mettant en danger la vie du patient
et démontre le potentiel d'un produit candidat à répondre à des
besoins médicaux non satisfaits pour cette maladie.
L'autorisation de procédure accélérée s'ajoute au statut de
médicament orphelin déjà accordé à Fibrillex™ aux
États-Unis et en Europe, conférant normalement au produit respectivement sept et dix
ans d'exclusivité à partir de sa mise en marché.
À propos de Fibrillex™
L'essai clinique de phase II/III sur Fibrillex consiste en un essai international de deux ans,
multicentrique, randomisé, à double insu, contrôlé contre placebo et
réalisé en parallèle. Il est conçu de façon à
évaluer l'innocuité et l'efficacité de Fibrillex™ chez les patients
atteints d'amylose AA. Neurochem a complété avec succès l'enrôlement de
183 patients pour cet essai de phase II/III, mené dans 27 centres en Amérique du Nord,
en Europe et en Israël. Neurochem prévoit conclure l'essai d'ici janvier 2005. À
ce jour, 19 patients ont complété le traitement d'une période de deux ans
à l'aide de Fibrillex™. Une étude de prolongation ouverte d'une durée de
deux ans pour le produit candidat est menée actuellement.
Fibrillex™ est un médicament candidat administré par voie orale pour le traitement
de l'amylose AA par le biais de la prévention de la formation de fibrilles amyloïdes.
Fibrillex™ fait partie de la classe des mimétismes de glycosaminoglycane (GAG), mieux
connus sous le nom de modificateurs de la maladie. Ces derniers font concurrence aux GAG naturels en
se fixant aux mêmes sites qu'eux sur la protéine AA. En empêchent les GAG naturels
de se fixer à la protéine AA, Fibrillex™ devrait prévenir la formation de
fibrilles AA ainsi que le dépôt de fibrilles AA dans les organes.
À propos de l'amylose AA
L'amylose AA est une maladie progressive et mortelle qui survient chez une proportion de patients
atteints de maladies inflammatoires chroniques, dont l'arthrite rhumatoïde, la spondylarthrite
ankylosante, l'arthrite rhumatoïde juvénile et la maladie de Crohn. La maladie survient
également chez les patients souffrant d'autres maladies, soit d'une infection chronique ou encore
d'une maladie inflammatoire héréditaire dont la fièvre
méditerranéenne familiale. La manifestation clinique la plus répandue
associée à l'amylose AA est l'insuffisance rénale. Des complications
gastro-intestinales sont souvent fréquentes : elles se manifestent généralement
sous forme de diarrhée chronique, de saignements gastro-intestinaux, de douleur abdominale
ou de malabsorption. L'inflammation du foie et de la rate peut également se produire chez
certains patients.
À propos de Neurochem
Neurochem est axée sur le développement et la commercialisation de
médicaments novateurs destinés au traitement de troubles neurologiques. Le
portefeuille échelonné de la Société est composé de produits
administrés par voie orale exclusifs et modifiant le cours de la maladie qui visent
à répondre à des besoins médicaux critiques non satisfaits.
Fibrillex™, un médicament orphelin désigné, est actuellement soumis
à un essai clinique déterminant de phase II/III pour l'amylose AA. Alzhemed™ a
complété un essai clinique de phase II. Cerebril™ est en essai de phase II pour
la prévention des accidents vasculaires cérébraux hémorragiques
secondaires à une amylose cérébrovasculaire. Neurochem met actuellement au
point un produit destiné au traitement potentiel des épisodes convulsifs
causés par un traumatisme crânien. Pour obtenir de plus amples renseignements sur
Neurochem, veuillez consulter notre site Web au : www.neurochem.com.
1 - PEPYS, M., et autres. Amyloidosis Oxford Textbook of Medicine (4e éd.) Oxford : Oxford
University Press 2003; 162-73.
2 - GERTZ, M.A., et autres. Medicine (Baltimore) 1991 juillet : 70(4); 246-56.
3 - JOSS, N., et autres. QJMed 2000 : 93; 535-42.
Le présent communiqué contient des énoncés prospectifs concernant
le potentiel de Fibrillex™ et d'autres efforts de développement. Ces énoncés
sont fondés sur les attentes actuelles de la direction. Le développement de
médicaments comporte nombre de risques et d'incertitudes, ce qui pourrait entraîner
un écart important entre les résultats prévus et les résultats
réels. Les résultats prometteurs ou succès des premiers essais cliniques ne
garantissent nullement ceux des essais plus avancés ou à plus grande échelle. Par
exemple, Fibrillex™ pourrait ne pas présenter les mêmes bienfaits et résultats
ou le même profil d'innocuité à l'occasion d'essais plus avancés ou
d'essais à plus grande échelle. Parmi les risques et incertitudes supplémentaires,
on compte la conjoncture économique globale, les conditions générales dans
l'industrie pharmaceutique, les changements du cadre réglementaire dans les territoires
où Neurochem exploite son entreprise, la volatilité des marchés boursiers, la
fluctuation des coûts et la modification de l'environnement concurrentiel en raison notamment
des regroupements d'entreprises. Neurochem ne s'oblige nullement à mettre ses
énoncés prospectifs à jour par suite notamment de nouveaux renseignements ou
de faits à venir.
RENSEIGNEMENTS:
Dr. Lise Hébert
Vice-présidente, communications d'entreprise
lhebert@neurochem.com
275 Armand-Frappier
Laval (Québec)
H7V 4A7
Téléphone: (450) 680-4500
Télécopieur: (450) 680-4501
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